MG WALK
11 iunie 2019
Posibile tratamente pentru MG identificate prin studiul genelor de risc, pe un model computerizat
19 iunie 2019
Zilucoplan – inhibitor al complementului, cu autoadministrare subcutana zilnica pentru pacientii cu Miastenia Gravis generalizata
In Decembrie, 2018, Ra Pharmaceuticals anunta rezultate pozitive semnitificative clinic si statistic, cu privire la faza a doua a studiului clinic care evalueaza Zilucoplan pentru tratamentul miasteniei gravis generalizata si intentioneaza treaca la faza a treia a studiului la jumatatea a anului 2019 .
Despre Zilucoplan:
Ra Pharma au dezvoltat Zilucoplan pentru Miastenia Gravis forma generalizata , Hemoglominurie paroxistica noscturna si alte tulburari autoimmune mediate de complement ( component al imunitatii).
Produsul este conceput pentru ca pacientul sa si-l administreze singur zilnic subcutan, ceea ce este foarte comod pentru pacient. Cum actioneaza? Moleculele de Zilucoplan se vor lega de componenta C5 a complementului astfel activand o cascada imunitara
James F. Howard, profesor in boli neuromusculare , sef al Departamentului de Neurologie, Facultatea de Medicina din Carolina de Nord descrie ca in cadrul studiului s-a observat o reducere a scorului cantitativ Miastenia Gravis (QMG) si a scorului activitatilor zilnice Miastenia Gravis(MG-ADL), prin administrarea a 0,3 mg/kg Zilucoplan, zilnic, subcutanat, fata de un lot de pacienti care nu au primit acest medicament. Aceasta reducere a scorurilor confirma eficacitatea tratamentului, ceea ce inseamna ca Zilucoplan are toate sansele sa devina primul inhibitor de complement auto-administrat de catre pacientii cu Miastenia Gravis.
Nancy Law, director executiv al Fundatiei Americane Miastenia Gravis, afirma : “Acest lucru reprezintă un potențial progres pentru toți pacienții care se luptă în fiecare zi cu miastenia gravis,căutând opțiuni de tratament mai eficiente și mai convenabile”
Studiul clinic:
Studiul clinic de faza 2, multicentric, randomizat, a fost conceput pentru a evalua siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea preliminară a zilucoplan la pacienții cu Miastenia Gravis forma generalizata clasele II-IV, indiferent de terapiile anterioare. S-a realizat studiul pe un lot de 44 de pacienti din Statele Unite si Canada, acestia fiind impartiti in 3 grupe. Unui grup I s-a administrat 0.1 mg/kg de zilucoplan, altui grup 0.3 mg/kg de zilucoplan iar pe a treilea grup s-a folosit placebo. S-au observat efectele medicamentului administrat , la fiecare grup de pacienti timp de 12 saptamani.
Rezultatele studiului:
Prima schimbare din saptamana 12 fata de momentul initial a fost la nivelul scorurilor de calitate a vietii pentru Miastenia Gravis (QMG) si MG ADL intalnit ela grupul de pacienti tratati cu 0.3 mg/kg Zilucoplan fata de grupul de pacienti cu placebo.
Tot in cadrul studului s-a observat ca pacientii tratati cu Zilucopan nu au mai avut nevoie de tratamente in spital ( imunoglobuline sau plasmafereza ) iar siguranta si tolerabilitatea au fost foarte bune.
Postat de Alina Alexandra Tetea-studenta UMF Bucuresti , voluntar ANMGR
Aprilie 2019
Sursa http://www.myasthenia.org/LinkClick.aspx?fileticket=V4IHvRmk1vI%3d&tabid=40
UPDATE : Ra Pharmaceuticals a anuntat recent (mai 2019) rezultate cu un nou produs cu eliberare prelungita, Zilucoplan XR,t estat deocamdata pe primate, dar care a arata rezultate specatculoase, permitand administrarea unei singure doze odata la 14 zile.
